W poniedziałek odbyła się w Warszawie konferencja naukowa „Choroby rzadkie – diagnostyka, leki i wyroby medyczne dedykowane ich terapii. Wyzwania dla Polski 2020”. Na zdjęciu ilustracyjnym szpitalne laboratorium (Darko Stojanovic / Pixabay)
Mimo widocznych pozytywnych zmian perspektywy dostępu do leków na choroby rzadkie nie wyglądają tak, jak powinny, a wejście w życie Narodowego Planu ds. Chorób Rzadkich (NPCR) opóźnia się – ocenili eksperci na konferencji naukowej poświęconej temu zagadnieniu.
W konferencji naukowej „Choroby rzadkie – diagnostyka, leki i wyroby medyczne dedykowane ich terapii. Wyzwania dla Polski 2020” uczestniczyli w poniedziałek m.in. liderzy organizacji członkowskich zrzeszonych w Krajowym Forum Orphan, przedstawiciele Ministerstwa Zdrowia, instytucji publicznych, Polskiej Grupy Eksperckiej „Polska dla chorób rzadkich”.
Uczestnicy na początku konferencji przypomnieli, że kolejni ministrowie zdrowia obiecywali wdrożenie programu dla chorób rzadkich, ale nadal go nie ma. Jak zauważył prezes Krajowego Forum Orphan Mirosław Zieliński, poziom refundacji leków sierocych jest nadal najniższy w Europie, a polskie regulacje prawne obszaru ochrony zdrowia nadal nie dostrzegają istnienia chorób rzadkich i leków sierocych. Wyraził jednak nadzieję, że opóźnienie w wejściu w życie Narodowego Planu ds. Chorób Rzadkich nie wpłynie na „szybką realizację i opracowanie zapowiedzianych w dokumencie dwuletnich planów operacyjnych, które przełożą strategię na konkretne działania”.
Plany zintegrowanej opieki nad pacjentami z chorobami rzadkimi
Z kolei pełnomocnik resortu zdrowia ds. Narodowego Planu ds. Chorób Rzadkich Zbigniew Król zapewnił, że program trafił już do Stałego Komitetu Rady Ministrów i w ciągu najbliższych tygodni rząd powinien go przyjąć. Tłumaczył, że opóźnienie wynika z tego, że był szeroko konsultowany i zgłoszono do niego wiele uwag.
Przypomniał też, że głównym założeniem tego programu jest zintegrowana opieka nad pacjentami z chorobami rzadkimi. Priorytetami w tej opiece – jak podkreślił dalej – jest zapewnienie akceptacji i wsparcia pacjentom dotkniętym tymi schorzeniami, tym bardziej, że są to bardzo często dzieci. Dodatkowo założeniem programu jest zapewnienie odpowiedniej edukacji i informacji, która przyczynić się ma do podnoszenia świadomości społecznej dotyczącej chorób rzadkich. Istotne jest też zapewnienie pacjentom możliwości rehabilitacji, np. bez konieczności otrzymywania na nią skierowania.
Jak stwierdził, specjaliści mają precyzyjnie rozpoznawać choroby, leczyć je i działać w ramach zaleceń. „Będą oni przygotowywali tzw. paszport pacjenta. Chodzi też o to, by nie było konieczności wędrowania pacjentów od miejsca do miejsca. Trzeba też opracować część informacyjną, dotyczącą na przykład tego, gdzie przesłać badania” – zaznaczył.
Jak podkreślił dalej Król: „Leki na choroby rzadkie powinny być w inny sposób dopuszczane do refundacji”. Jego zdaniem wydzielanie odrębnych budżetów na nie mogłoby prowadzić do niepotrzebnych utrudnień. „Co się stanie, jeśli zabraknie tych pieniędzy?” – pytał. Dodał, że w Narodowym Planie uwzględniono sytuację, że każdy skuteczny lek w ramach leczenia chorób rzadkich powinien być pacjentowi udostępniony.
Równocześnie zaznaczył, że przyjęcie planu przez rząd będzie terminem „zero”, od którego rozpocznie się wytyczanie założonych w planie dwuletnich planów operacyjnych, sukcesywna ich ewaluacja. Horyzontem jest tutaj 2025 rok, gdy Polska powinna już – jego zdaniem – zapewnić „wszechstronną, kompleksową, skoordynowaną, specjalistyczną, innowacyjną opiekę leczniczą oraz rehabilitacyjną osobom dotkniętych chorobami rzadkimi”.
W Polsce, zgodnie z definicją zalecaną w UE, uznaje się schorzenie za chorobę rzadką, jeśli dotyka ono nie więcej niż 5 przypadków na 10 tys. osób. Szacuje się, że w naszym kraju cierpi na choroby rzadkie od 2,3-3 mln osób.
Dotychczas wykryto ponad sześć tysięcy rzadkich chorób. Do nich zalicza się m.in. mukowiscydozę, chorobę Fabry’ego, Gauchera, Pompego, szpiczak mnogi, mielofibrozę, hemofilię czy zespół Edwardsa.
Źrodło: PAP.
